Terapia gjenetike e hemofilisë B të Pfizer rezulton me sukses në studimin e fazës së vonë

Keystone

Prodhuesi amerikan i barnave Pfizer tha të enjten se terapia e saj gjenetike eksperimentale për trajtimin e hemofilisë B, një çrregullim i rrallë i trashëguar i gjakut, e përmbushi qëllimin e saj kryesor në një studim të fazës së vonë.

Të dhënat nga studimi treguan se një dozë e vetme e terapisë ishte superiore ndaj standardit aktual të kujdesit për të ndihmuar në uljen e shkallës së gjakderdhjes në pacientët me forma mesatarisht të rënda deri në të rënda të hemofilisë B.

Çrregullimi pengon aftësinë e trupit për të prodhuar një proteinë të mpiksjes së gjakut të quajtur faktori IX.

Terapia e Pfizer, fidanacogene elaparvovec, është krijuar për të ndihmuar pacientët të prodhojnë vetë faktorin IX pas një trajtimi një herë, në krahasim me trajtimet aktuale, të cilat fokusohen në infuzione të rregullta të proteinave.

Prodhuesi i barnave licencoi terapinë e tij gjenetike të hemofilisë B nga njësia e Terapeutikës Spark të Roche (ROG.S) në 2014 për një pagesë paraprake prej 20 milionë dollarë.

Pfizer planifikon të diskutojë të dhënat e fazës së fundit me autoritetet rregullatore në Evropë dhe Shtetet e Bashkuara dhe të ndajë të dhëna shtesë për terapinë eksperimentale në një konferencë shkencore në fillim të vitit 2023, përcjell albinfo.ch